在年齡相關(guān)性黃斑變性中，因視網(wǎng)膜中的細(xì)胞退化而導(dǎo)致中央視力喪失。在Stephen Tsang博士領(lǐng)導(dǎo)的一項新研究提示著一種特殊的多能性干細(xì)胞可能能夠恢復(fù)視力或者阻止視力喪失。相關(guān)研究結(jié)果于2012年在線發(fā)表在Molecular Medicine期刊上。

在這項治療失明的實(shí)驗(yàn)性研究中，研究人員利用病人的皮膚細(xì)胞開發(fā)出的療法能夠改善失明小鼠的視力。這些發(fā)現(xiàn)提示著誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）－－-利用成年人皮膚細(xì)胞獲得的，但具有胚胎干細(xì)胞性質(zhì)的干細(xì)胞－－-可能很快被用來恢復(fù)患有黃斑變性和其他影響眼睛視網(wǎng)膜的疾病的人們的視力。

像胚胎干細(xì)胞一樣，iPSC能夠產(chǎn)生任何一種類型的細(xì)胞。在*近幾年，人們構(gòu)建出上千種不同的來自病人和健康人的iPSC細(xì)胞系，但是它們幾乎總是用于研究或藥物篩選。迄今為止，沒有iPSC移植到人們體內(nèi)，但是很多眼科專家說，眼睛是測試iPSC療法的理想場所。

在Tsang博士的臨床前新iPSC研究中，人iPSC是讓一名53歲供者的皮膚細(xì)胞經(jīng)過重編程而獲得的，也是首次生長因子混合物將這種iPSC轉(zhuǎn)化為位于眼睛感光細(xì)胞底部的視網(wǎng)膜細(xì)胞。

這種視網(wǎng)膜細(xì)胞的主要作用就是滋潤感光細(xì)胞，并且避免這種脆弱的細(xì)胞接觸到過量的光線、熱量和細(xì)胞碎片。如果這種視網(wǎng)膜細(xì)胞死亡，就像黃斑變性和視網(wǎng)膜色素變性（retinitis pigmentosa）中發(fā)生的那樣，這種感光細(xì)胞（photoreceptor cell）發(fā)生退化，而且這些病人喪失視力。

在這項研究中，研究人員將這種利用iPSC獲得的視網(wǎng)膜細(xì)胞注射到34只小鼠的右眼中，其中這些小鼠因發(fā)生一種基因突變而導(dǎo)致它們自己的視網(wǎng)膜細(xì)胞發(fā)生退化。

在很多動物中，人細(xì)胞被移植到老年小鼠的視網(wǎng)膜之后能夠與后者整合在一起，同時不會產(chǎn)生破壞，而且能夠作為正常的視網(wǎng)膜細(xì)胞發(fā)揮作用。接受鹽水或失活細(xì)胞注射的對照小鼠在視網(wǎng)膜測試中并沒有表現(xiàn)出改善的跡象。

Tsang博士說，“我們的發(fā)現(xiàn)首次提供證據(jù)表明在視網(wǎng)膜退化的臨床前模式動物中，利用干細(xì)胞移植能夠在一生當(dāng)中導(dǎo)致神經(jīng)元復(fù)原，并且視力改善能夠持續(xù)終生。更為重要的是，我們在任何一只接受測試的小鼠體內(nèi)并沒有觀察到腫瘤產(chǎn)生，而人們關(guān)于干細(xì)胞移植的擔(dān)憂就是它們將產(chǎn)生腫瘤。”

Tsang博士希望在模式動物體內(nèi)開展更多的臨床前測試之后接下來的三年內(nèi)開始黃斑變性病人的臨床試驗(yàn)。

人們已經(jīng)在早前利用胚胎干細(xì)胞獲得的視網(wǎng)膜細(xì)胞進(jìn)行的類似試驗(yàn)中觀察到令人鼓舞的臨床前結(jié)果，并表明這種干細(xì)胞是安全的，而且有潛力改善兩名黃斑變性病人的視力。

Tsang博士說，“這些結(jié)果是可喜的，但是iPSC可能要比胚胎干細(xì)胞更加吸引人，這是因?yàn)椴∪丝赡懿⒉恍枰�藥物來阻止對移植�?xì)胞的排斥。”

不論哪種細(xì)胞發(fā)揮出更好的作用，干細(xì)胞移植的前景可能意味著很多黃斑變性病人不會永遠(yuǎn)喪失他們的視力

原創(chuàng)作者：上海恒遠(yuǎn)生物科技有限公司